Ингаляционный препарат надолго снизил активность белка RAGE в лёгких

Учёные не пытались сразу проверить, станет ли людям легче дышать. Сначала они создали короткую молекулу РНК — генетический «переключатель», который мешает клеткам лёгких собирать инструкцию для производства RAGE. Препарат распыляют в дыхательные пути, чтобы он оставался в лёгких, а не расходился по всему организму. В опытах на животных такой подход надолго уменьшал количество RAGE и ограничивал воспалительную реакцию; у макак эффект зависел от дозы.

Затем ARO-RAGE проверили в раннем клиническом испытании с плацебо: участники и врачи не знали, кому достался препарат. Главной задачей была безопасность, а не доказательство лечебного эффекта. Поэтому исследователи отслеживали снимки грудной клетки, работу лёгких и признаки общего воспаления, а также смотрели, сколько препарата попадает в кровь. Низкий уровень препарата в плазме согласуется с тем, что он в основном остаётся в лёгких.

Чтобы понять, сработал ли препарат именно там, где нужно, учёные измеряли растворимую форму RAGE в крови и жидкости, которую получают при промывании дыхательных путей. Её уровень снижался надолго и тем сильнее, чем выше была доза. Это показывает, что молекула достигла своей мишени в лёгких, но ещё не доказывает уменьшение симптомов, приступов или обострений астмы.