Митапиват повысил гемоглобин при серповидноклеточной болезни, но не сократил болевые кризы

Учёные проверяли не только уровень гемоглобина, но и то, меняет ли препарат течение болезни. В международном испытании третьей фазы — крупной проверке перед возможным широким применением — участники случайным образом получили митапиват или плацебо, то есть таблетку без действующего вещества. Ни пациенты, ни врачи не знали, кому что досталось, поэтому ожидания меньше влияли на результат. Исследование прошло на 69 площадках в 15 странах, а сравнение проводили с исходными показателями за период с 24-й по 52-ю неделю лечения.

У митапивата необычный для этой болезни принцип действия: он активирует фермент, который помогает эритроцитам вырабатывать больше АТФ — клеточной «энергии» — и уменьшает количество 2,3-ДФГ, вещества, связанного с изменением формы эритроцитов. Идея была в том, что более устойчивые красные кровяные клетки будут не только дольше жить, но и реже закупоривать мелкие сосуды. Однако по частоте болевых кризов заметного преимущества в этом испытании не получилось.

По безопасности явного сигнала о большем числе тяжёлых осложнений у митапивата не увидели: серьёзные нежелательные явления возникали реже, чем в группе плацебо. При этом лишь один случай в группе митапивата сочли связанным с лечением. Наблюдение продолжается в отдельной открытой фазе, где участники и врачи знают, какой препарат получают, поэтому она даст дополнительную информацию о более длительном применении, но не заменит слепое сравнение.