dumaiЭплонтерсен не снизил общий риск смерти и повторных сердечных событий при амилоидной кардиомиопатии
Кратко
В международном исследовании 1432 пациента в среднем 76 лет получали эплонтерсен или плацебо вместе со стандартным лечением в течение 140 недель. Смерть от сердечно-сосудистых причин или повторные сердечно-сосудистые события произошли у 29,4% участников на эплонтерсене и у 32,2% в группе плацебо — значимой разницы не было.
Как это использовать
Для людей с этим редким заболеванием добавление эплонтерсена к стандартному лечению за 140 недель не снизило объединённый риск смерти от сердечно-сосудистых причин и повторных сердечно-сосудистых событий. Результат относится главным образом к мужчинам пожилого возраста, поэтому его нельзя без оговорок переносить на всех пациентов.
Разбор
Эплонтерсен проверяли в крупном международном исследовании третьей фазы — это этап, на котором уже оценивают пользу и риски лечения на большом числе пациентов. Участников случайно разделили на две группы: одна получала ежемесячные подкожные инъекции препарата, другая — плацебо, при этом ни пациенты, ни врачи не знали, кому что досталось. Все продолжали стандартное лечение. Препарат относится к «антисмысловым» лекарствам: он мешает клеткам печени производить транстиретин — белок, из которого при этой болезни образуются вредные отложения в сердце.
Проблема была в том, что снижение уровня транстиретина само по себе ещё не доказывает пользу для пациентов: важно понять, реже ли они умирают и попадают в больницу из-за сердечных осложнений. За 140 недель в группе эплонтерсена зарегистрировали 381 событие у 210 человек, а в группе плацебо — 392 события у 231 человека. Разница оказалась недостаточной, чтобы считать её надёжным эффектом лечения. Отдельно смертей именно от сердечно-сосудистых причин было 74 против 70, то есть препарат не показал явного преимущества и по этому компоненту.
По безопасности группы тоже были похожи: тяжёлые нежелательные явления возникали немного реже на эплонтерсене, но разрыв был небольшим. Исследование отвечает на прежний открытый вопрос — помогает ли подавление выработки транстиретина уже при сформировавшейся кардиомиопатии, — и пока не даёт оснований считать, что добавление препарата к стандартной терапии снижает число тяжёлых сердечных исходов.
Ключевые цифры
Можно ли доверять
Это рандомизированное двойное слепое исследование третьей фазы, опубликованное в рецензируемом журнале NEJM, с большой международной выборкой — сильная основа для вывода. Но большинство участников составляли пожилые мужчины, а исследование финансировали разработчики препарата Ionis Pharmaceuticals и AstraZeneca, поэтому результаты стоит осторожно переносить на другие группы пациентов.
Пересказано ИИ по научной статье. Как это устроено