При редком отложении белка в сердце лечение снизило риск смерти на 26%

Авторы не запускали новое испытание, а объединили результаты двух крупных рандомизированных исследований — HELIOS-B и CARDIO-TTRansform. Они искали такие работы в PubMed, затем два исследователя независимо проверили данные и сравнили лекарства с плацебо. Такой подход помогает понять общий эффект, когда отдельные испытания немного различаются по дизайну и сопутствующему лечению.

Главный вопрос был не только в том, работает ли подавление выработки белка TTR, но и сохраняется ли эффект у людей, которые уже принимают препарат-стабилизатор этого белка. В общей группе риск смерти оказался ниже, а до первой смерти или сердечно-сосудистого события люди дольше оставались без ухудшения. При этом лечение помогло сохранить способность ходить и самочувствие: разница по шестиминутному тесту ходьбы составила 22,2 метра в пользу терапии, а оценка состояния здоровья была выше на 4,5 балла.

Самое важное уточнение появилось при разделении пациентов по фоновой терапии. У тех, кто не принимал стабилизатор TTR, польза была заметной. У уже получавших такой препарат дополнительного выигрыша статистически не обнаружили. Авторы предлагают несколько возможных объяснений: эти группы могли различаться по тяжести и длительности болезни, лечение могло по-разному снижать уровень белка, либо у стабилизации уже был достигнут предел дополнительной пользы. По этим данным нельзя уверенно выбрать одно объяснение.