dumaiПосле генной терапии при синдроме Вискотта — Олдрича 96% живы через пять лет
Кратко
У 27 человек с редкой наследственной болезнью, при которой иммунитет и остановка кровотечений работают неправильно, изменили генетический материал собственных кроветворных клеток и однократно ввели их. Через пять лет были живы 96% участников. В период с 6-го по 18-й месяц после лечения тяжёлые инфекции происходили реже: 0,15 против 2 случаев на одного участника за год наблюдения. В первый год умеренные и тяжёлые кровотечения также стали реже — 0,80 против 2 случаев.
Как это использовать
Результат указывает, что такая терапия может надолго уменьшить опасные инфекции и кровотечения при этой болезни. Но вывод основан на небольшой группе без отдельной группы сравнения: показатели сопоставляли с состоянием участников до лечения, а долгосрочные риски требуют дальнейшего наблюдения.
Разбор
Исследователи объединили данные из трёх источников: двух проспективных исследований, где за участниками наблюдали заранее заданным планом, и программы расширенного доступа для пациентов, которым дали возможность получить лечение вне основного исследования. Всего получилось 27 человек. У каждого брали собственные кроветворные стволовые и незрелые клетки, в лаборатории добавляли рабочую копию гена WAS с помощью безопасно изменённого вирусного переносчика, а затем один раз вводили клетки в вену. Перед этим участники получили ритуксимаб и щадящую подготовку, чтобы новые клетки смогли прижиться.
Ключевые цифры
Можно ли доверять
Это исследование опубликовано в NEJM и прошло рецензирование, а наблюдение за выжившими длилось в среднем 5,7 года. Но участников было мало, исследования были открытыми и без отдельной контрольной группы: изменения сравнивали с состоянием тех же людей до лечения, поэтому полностью отделить эффект терапии от других факторов нельзя.
Пересказано ИИ по научной статье. Как это устроено